药品上市之前要经历什么？带你了解临床试验的真相

　　长沙晚报掌上长沙5月20日讯（全媒体记者 傅容容 通讯员 刘孝谊 彭璐）任何一种新药品、新疗法在批准上市之前，临床试验都是不可或缺的一环。提及临床试验，很多人首先想到的是“小白鼠”，但事实上，临床试验是必须经过国家药监局审批、医院伦理委员会审查通过以后才能开展的一项科学研究工作。

在临床试验中，受试者是极为重要的参与者。在自愿参加临床试验后，受试者不仅可以接受最新、最前沿的治疗药物，而且大部分的临床试验的药物和检查都是免费的，另外还有机会得到临床试验过程中产生的交通补助。那么，临床试验是如何进行的？临床试验过程中受试者的安全和权益又是如何得到保障的呢？今年5月20日是第19个国际临床试验日，记者来到湖南省肿瘤医院国家药物临床试验机构一探究竟。

人体实验是药品上市前的最后一关

刘惠（化名）是湖南省肿瘤医院早期临床试验中心参与新一代多靶点的靶向药受试者中的一员。从今年3月以来，她每14天都要往返祁阳县老家和湖南省肿瘤医院一次，然后医生根据居家服药期间的记录卡信息，以及来院后各项检验、检查结果，详细评估这一阶段的治疗情况。

根据国家有关规定，临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄的情况，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和EAP临床试验。

湖南省肿瘤医院国家药物临床试验机构办公室副主任龚倩介绍，一个标准的药物临床试验通常牵涉到医药厂家、医院和受试者三方，三者之间有一个完整的试验链条。每一种新药发布，一种新疗法公开之前，都必须经历人体试验阶段，也是药品上市前的最后一关，也是耗时最长，投入最多的一个环节。

参与临床试验让肿瘤患者有机会获得更好的疗效

对于刘惠而言，能参与临床试验仿佛让她抓到了一根“救命稻草”，她今年3月入组的这个项目，也并非刘惠参与的第一个临床试验。

今年63岁的刘惠在2014年确诊了宫颈癌中晚期，当时因癌症转移不能进行手术，只能进行自费化疗。经过3年的化疗，刘惠的左腿肿胀厉害，行走困难，左侧盆腔肿块再次增大。

眼看家里的积蓄几乎花光，病情却未得到控制，刘惠和家人焦急不已，到处寻医问药。经妇瘤科专家建议，刘惠可以使用最前沿的PD-1单抗治疗，但是治疗花费极高，一月需要自费几千上万元的费用。

一次偶然的机会，刘惠的儿子得知在各大医院中经常会开展一些新药临床试验，如果能找到相匹配的药物临床试验并能满足入组条件，便可以免费使用药物。

抱着试一试的心态，2020年3月，刘惠在家人的陪同下来到湖南省肿瘤医院妇瘤专家门诊，经咨询后得知，医院当时正计划启动一项新药临床试验，其中就有PD-1单抗。经过严格的筛选，刘惠的病情正好符合入组要求，医生便向刘惠发出了入组邀请。根据研究方案和知情同意书所告知的情况，刘惠及家人知道如果参加该项研究，所有检查和治疗都是免费的，往来一次医院还有交通费补贴，而且可以随时退组。经过详细沟通，医生把试验可能带来的最常见及最严重后果都告诉了刘惠，在与家人沟通后，刘惠与医院签订了非常详细的临床试验知情同意书。

2020年8月，刘惠开始了PD-1单抗治疗。经过三次免疫治疗后，刘惠的左下肢肿胀明显好转了，第四次治疗后CT显示肿瘤明显缩小。而在家期间，刘惠只需要每日填好不良事件表、合并用药表，记录下每一日的身体状况。期间还会有专门的临床协调员随访病情并提醒刘惠回院复查。

经过2年48次给药，刘惠的病灶明显减小，2022年8月她便结束免疫治疗。在后续的定期复查中，刘惠告诉医护团队，她现在可以跳舞打麻将、养鸡、干农活了，而且治疗过程中费用几乎全免，来往还有交通费补助，家里紧张的经济状况得到缓解，这都得益于入组了临床试验。“在入组之前还有些担心，看到试验想到的都是‘小白鼠’。但在参与之后，我才发现试验没有什么可怕的，医护人员对我还更加关心了。”刘惠说，在试验中，她收获了身体和心灵的双重治愈。

但病情的发展难以估计，今年3月，刘惠出现了左下腹及左侧腹股沟肿块，CT提示病情再次进展。于是，刘惠要求再次参加临床研究项目，经过严格筛选，目前她正在口服新一代多靶点的靶向药，经过随访得知，刘惠病情一直向好。

临床试验要经过严格审批，受试者是“无名英雄”

在我国，药物临床试验的相关行为由国家药监局和国家卫生健康委员会共同颁布了《药物临床试验质量管理规范》，是国家药品监督管理部门对临床试验所作的标准化、规范化管理的规定，法规中明确提出受试者的权益和安全是首要考虑的因素。

龚倩介绍，一种新药在进行人体临床试验之前，需要经过药物的工艺优化，毒理学、药剂学、药理学等试验，再进行反复的动物试验。在各环节实验数据安全有效的情况下，再经国家药监局审批及医学机构伦理审查后才能进入临床试验阶段。伦理委员会在临床试验中全程进行着监督工作，时刻对临床试验的科学性和伦理性进行审查监督，保障受试者的合法权益。

在新药试验中，治疗当下肿瘤难题相关的新药和新疗法比例更高。龚倩介绍，湖南省肿瘤医院自1999年12月开始药物临床试验质量管理规范工作，为省直属医院中首家获得国家药监局认证批准的临床药理基地，至今已开展肺癌、乳腺癌、淋巴瘤、胃肠道肿瘤等17个瘤种的临床试验项目，目前在研的药物临床试验项目近1100项。

多年积累的临床试验经验为医院带来了优异的成绩。在2022年11月5日发布《国际多中心药物临床试验全国GCP机构排行榜》数据显示，湖南省肿瘤医院2022年新承接国际多中心药物临床试验73项，位居全国医院第4位，肿瘤专科医院第2位。龚倩表示，湖南省肿瘤医院国家药物临床试验机构有信心，立足临床研究学科发展优势，推进医院高质量的临床研究，让更多的肿瘤患者得到最前沿的治疗。

在“5·20”国际临床试验日到来之际，湖南省肿瘤医院在此呼吁：临床试验对整个人类健康事业的发展具有非同寻常的意义。

龚倩说，每一种新药上市，我们都需要感谢在背后辛劳的科研人员。但也不能忘记“藏”在光环背后的“无名英雄”——受试者。他们为医学和药品的革新作出了巨大贡献，使得新药造福更多人群，造福社会大众。“正因为有他们，人类才能在对抗疾病的道路上走得更远。”